がん遺伝子治療とは、これまでがん治療のメインとして考えられていた手術・抗がん剤・放射線などの身体の外部からアプローチする治療とは異なり、がん細胞の内部から修復をおこなう治療法です。
がん遺伝子治療では『がん抑制遺伝子』と呼ばれるがんの働きを抑えるタンパク質を、ベクターと呼ばれる運びやに乗せ、点滴や患部注射によって体内へ導入します。
体内のがん抑制遺伝子がベクターを通してがん細胞の内部に浸透すると、がん細胞の異常な増殖を抑制し、細胞の自然死（アポトーシス）へと導きます。